La mayoría de las enfermedades raras no disponen de un tratamiento específico por eso la investigación se convierte en un asunto urgente para la industria farmacéutica. El procedimiento de desarrollo de los medicamentos huérfanos, aquellos dirigidos a las patologías poco frecuentes y ultrarraras, es más largo y complejo que los de enfermedades más prevalentes (Fuente: Agencia EFE Salud).

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