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Revista: Enfermedades raras


Coste y barreras a la accesibilidad de los Medicamentos Huérfanos ¿Nudo Gordiano?

Los números hablan por sí solos, solo un 6% de las enfermedades raras dispone de tratamiento. El limitado número de los aprobados en relación al número de patologías poco frecuentes conocidas hace que sea urgente el desarrollo de nuevos tratamientos. Tratar a estos pacientes es un reto para la sociedad y para los sistemas públicos sanitarios.

  • Elena Molina Vázquez

  • Licenciada en Bioquímica y Biología Molecular, MBA Ephos, PMD ESADE General Manager de Sobi S.L. (2008-2017)

Cuando hablamos de nudo gordiano nos referimos a un problema difícil de resolver que solo admite soluciones creativas que obligan a pensar de manera diferente, no convencional o desde una nueva perspectiva. Los problemas de acceso a los medicamentos destinados a tratar enfermedades raras se han hecho más patentes en los últimos años con la limitación de los recursos disponibles. Solo se podrán resolver si todos los agentes implicados trabajan conjuntamente y de manera responsable para poder acelerar el proceso por el cual las nuevas terapias llegan a los pacientes.

 

¿QUÉ SON LOS MEDICAMENTOS HUÉRFANOS?

Los medicamentos huérfanos son aquellos fármacos destinados al diagnóstico, prevención y tratamiento de las enfermedades raras o de baja prevalencia. Patologías, la mayoría graves, crónicas y degenerativas, que afectan a 1 de entre 2.000 ciudadanos y de las que se estima existen 6.000, por lo que si 6-8% de la población las sufre, esta cifra representaría unos 3 millones de personas en España y 30 millones de Europeos… una de cada 17 personas según la EMA (Agencia Europea del Medicamento).

 

El origen del término Medicamento Huérfano se remonta a 1983. Fue en Estados Unidos donde las autoridades sanitarias se dieron cuenta de la necesidad de desarrollar una legislación específica para incentivar el desarrollo de este tipo de medicamentos y se firmó en ese año el Acta sobre Medicamentos Huérfanos.

 

A pesar de que la preocupación social y el conocimiento de las enfermedades raras han aumentado sensiblemente en los últimos años, particularmente gracias a la labor de las asociaciones de pacientes en hacer visibles los retos a los que se enfrentan diariamente los pacientes y sus familias, la mayoría de estas patologías tienen necesidades clínicas y sociales aún no cubiertas. Los números hablan por sí solos: solo un 6% de estas patologías dispone de tratamiento. El limitado número de tratamientos aprobados en relación al número de enfermedades poco frecuentes conocidas hace que sea urgente el desarrollo de nuevos tratamientos. Tratar a estos pacientes es un reto para la sociedad y en concreto para los sistemas públicos sanitarios, siendo muy complicado debido al escaso número de medicamentos disponibles y al hecho de que en la mayoría de los casos estos tratamientos son percibidos como de alto coste.

 

Las empresas farmacéuticas en esta área tienen el compromiso de investigar y desarrollar tratamientos para estas enfermedades pero ¿es suficiente? ¿Cómo es el camino a seguir? ¿Cuáles los obstáculos? ¿En qué debemos mejorar?

 

APROBACIÓN DE MEDICAMENTOS HUÉRFANOS EN LA UE

En condiciones normales la industria farmacéutica tendría poco interés en invertir en la investigación, desarrollo y comercialización de productos destinados a un número muy pequeño de pacientes, ya que no recuperaría la inversión realizada con las ventas esperadas de dicho producto, con un mercado potencial muy limitado. En el año 2000, la EMA inició en Europa el programa de designación de medicamentos huérfanos para alentar a las compañías a investigar y desarrollar medicamentos para el tratamiento de las enfermedades raras.

 

 

En este proceso, cuando el medicamento en desarrollo cumple los criterios para su designación como Medicamento Huérfano, si la compañía que lo desarrolla solicita y consigue dicha designación, dicha compañía pueden beneficiarse de ciertos incentivos como la asesoría científica de los protocolos, la reducción en el pago de tasas o el acceso a subvenciones Europeas. Posteriormente, si estos medicamentos designados como Huérfanos llegan a comercializarse y demuestran que cumplen los criterios para seguir manteniendo su designación, se les garantiza una protección en el mercado frente a la posibilidad de competencia por medicinas similares con indicaciones también similares, durante 10 años tras ser aprobados. Después de este periodo se pierde la designación y cualquier beneficio adquirido, pasando a ser como el resto de medicamentos.

 

 

La designación de Huérfano no es una aprobación y no asegura la autorización de comercialización para los medicamentos, siendo aproximadamente solo un 7% de los medicamentos candidatos los autorizados por el Comité de Medicamentos de Uso Humano de la EMA (siguiendo los mismos criterios de seguridad y eficacia que para el resto de medicamentos) para su uso en Europa como Medicamentos Huérfanos. Muchos de estos productos pueden no llegar a aprobarse porque no superan con éxito las fases de desarrollo, o se aprueban sin la designación de Medicamento Huérfano. Así, la hoja de datos que publica la EMA sobre Medicamentos Huérfanos nos dice (Figura 1) que desde el año 2.000 y hasta la fecha han sido 1.900 productos los que han sido designados como Medicamentos Huérfanos y de ellos solo 140 han llegado a ser comercializados como tales Medicamentos Huérfanos, proporcionando opciones de tratamiento a pacientes que previamente no las tenían.

 

 

La tendencia es positiva. Podemos observar que las iniciativas a nivel Europeo para incentivar el desarrollo de los Medicamentos Huérfanos han alentado la investigación en este campo. Como resultado tenemos la presentación y designación de 1.900 productos en los 17 primeros años de este siglo (Figura 1). El siguiente paso es el uso del medicamento. Si estamos incentivando su investigación y desarrollo ¿no deberíamos incentivar también su uso?

 

USO DE MEDICAMENTOS HUÉRFANOS

Acceso o disponibilidad para que los pacientes sean tratados

Una vez que el Medicamento Huérfano es autorizado por la Comisión Europea, este puede ser comercializado en todos los Estados Miembro de la Unión Europea. Sin embargo, aún debe pasar la revisión de las autoridades sanitarias y/o agencias evaluadoras de cada país y ser incluidos en la financiación por los Sistemas Nacionales de Precio y Reembolso para que la Sanidad Pública los incluya como opción terapéutica disponible para los pacientes. Esta decisión de reembolso por cada Estado Miembro puede retrasar el acceso y el tiempo medio para la decisión. Así, este tiempo es muy variable, como lo es también el número de Medicamentos Huérfanos disponibles en cada país, por lo que el acceso a medicamentos huérfanos es muy heterogéneo si comparamos los países Europeos (Figura 2). Se puede relacionar este acceso con indicadores macroeconómicos. Países con un alto PIB per capita (lo que implícitamente conlleva un mayor presupuesto sanitario) incorporan más rápidamente medicamentos huérfanos a su cartera de medicamentos, en contraste con los países con menor PIB que resultan en una menor disponibilidad de estos medicamentos. Como ejemplo a nivel europeo, Alemania es el país que más rápidamente incorpora los medicamentos a su sistema de reembolso, inmediatamente después de la autorización de la EMA y con mayor número de Medicamentos Huérfanos disponibles, nada menos que 133.

 

Han pasado más de 15 años desde su inicio y a pesar de que uno de los objetivos del programa de designación de Medicamentos Huérfanos era garantizar la disponibilidad de estos en la UE de manera equitativa para los pacientes, vemos que hay importantes diferencias entre los distintos países debido a las restricciones de las políticas de reembolso, como en el caso de Reino Unido, Italia o España. 

 

En el caso de España, los datos facilitados por AELMHU (Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultra Huérfanos), sólo el 52% de los Medicamentos Huérfanos autorizados para su comercialización por la EMA están comercializados en España. En el periodo 2002-2011, se financiaron el 90,5% de estos medicamentos y en el periodo 2012- 2016 este porcentaje disminuyó al 31% con lo que podemos intuir que las restricciones presupuestarias desencadenadas por la crisis económica pueden también ser claramente responsables del retraso en el acceso a estos tratamientos, que no encajan en los análisis coste-eficacia de los medicamentos convencionales. 

 

Además, en nuestro país nos enfrentamos a otra realidad añadida que dificulta la disponibilidad de los tratamientos para el paciente, la reevaluación por parte de las Comunidades Autónomas de las evaluaciones y las aprobaciones previas de la EMA a nivel Europeo y de la Comisión Interministerial de Precio y Reembolso a nivel nacional. 

 

Las diferentes decisiones para el acceso a medicamentos que ocurren a nivel de comunidades autónomas tienen implicaciones muy importantes, ya que se crean situaciones de falta de acceso e inequidad para los pacientes dentro del mismo territorio nacional.

 

En definitiva, al tomarse las decisiones de designación y autorización a nivel centralizado y las decisiones de reembolso y financiación a nivel local, junto a la falta de consenso entre los distintos reguladores sobre el valor de cada medicamento huérfano, se dificulta el acceso equitativo a estos. Como consecuencia de esta situación los responsables de las políticas sanitarias se plantean reformas para mejorar la accesibilidad. Desde el punto de vista de la industria se proponen diversas vías de actuación y planificación como: 1) la alineación y coordinación entre los organismos reguladores y financiadores; 2) desarrollar un modelo de evaluación que defina el valor de estos medicamentos usando las metodologías ya existentes adaptadas con otros factores (severidad de la enfermedad, alternativas disponibles, uso en una o más indicaciones, complejidad en el desarrollo, etcétera); 3) que las decisiones de financiación tengan en cuenta estas características especiales; 4) el seguimiento de la financiación a largo plazo basándose en los real world data a partir de registros que deberán resolver las dudas y /o confirmar los beneficios por los que estos tratamientos recibieron la autorización de comercialización; y 5) la provisión de fondos específicos en las partidas presupuestarias para estos tratamientos.

 

 

COSTE DE LOS MEDICAMENTOS HUÉRFANOS

Parece obvio que los problemas de acceso descritos anteriormente son una consecuencia directa de la limitación de recursos y de la percepción de que el precio de estos medicamentos es muy elevado. La preocupación de que una avalancha de Medicamentos Huérfanos está por llegar y el coste que puede suponer influye en las decisiones de las autoridades sanitarias, frenándose el acceso a estos. Esto preocupa a todos, pacientes, reguladores, profesionales de la salud e industria, que necesitan de un modelo sostenible. Pero ¿Es real esta percepción? Si echamos un vistazo a los datos a nivel nacional, los medicamentos huérfanos comercializados en España suponen aproximadamente un 4% del gasto total farmacéutico, no pareciendo excesivo. Además, los estudios y análisis de impacto presupuestario al respecto indican, asumiendo un entorno como el actual, que a pesar del aumento de número de Medicamentos Huérfanos aprobados que veremos en los próximos años, el coste de estos como porcentaje del gasto total en farmacia se mantendrá constante debido principalmente a la pérdida de designaciones, patentes y las consecuentes disminuciones de precio.

 

Aunque estos indicios no parecen alarmantes, todos los interlocutores en este campo se muestran inquietos por los altos precios que alguno de estos tratamientos pueden alcanzar (más de 300.000 € por paciente al año) frente a los recursos de financiación actualmente disponibles. La industria farmacéutica defiende estos precios por la alta inversión necesaria para el desarrollo de nuevas moléculas. 

 

Los estudios periódicos que publica J. A. Dimasi, el último de 2016, aumentan la cifra del coste estimado del desarrollo de una molécula hasta su aprobación de 2.588 millones de dólares, un 145% mayor que lo publicado en el año 2003. Estos costes incluyen el coste en el desarrollo de todas las moléculas que no superan alguna de las fases de desarrollo y no llegan a convertirse en medicamentos (solo una de cada 10.000 lo consigue). Según Dimasi el aumento es debido al mayor número de fracasos ya sea por la mayor exigencia por parte de los organismos reguladores para aprobar un medicamento o el foco por parte de la industria en áreas con mayor riesgo y dificultad. Aunque este estudio incluye Medicamentos Huérfanos en su recopilación, debemos interpretar las cifras con cautela debido a los incentivos que estos tienen durante su desarrollo y al perfil tan distinto que pueden tener las compañías que desarrollan un medicamento huérfano. Otro problema añadido a este estudio y que plantea dudas a sus detractores es que debemos tener en cuenta que la recopilación de datos facilitados por las distintas compañías no es pública y no puede ser corroborada. La industria farmacéutica debe y tiene como reto aumentar su transparencia para mejorar en credibilidad y facilitar los procesos de acceso a estos medicamentos.

 

¿CUÁL ES EL CAMINO A SEGUIR?

Parece claro que han funcionado las iniciativas a nivel europeo para estimular e incentivar el desarrollo de Medicamentos Huérfanos, pero el incremento en el número de estos medicamentos huérfanos es una preocupación para los gobiernos por el impacto que puede tener en los presupuestos sanitarios. Si los medicamentos aprobados no llegan a aquellos que los necesitan, estamos fallando. Necesitamos reducir la distancia entre el desarrollo y el acceso, y para ello es preciso que todos los actores e interlocutores colaboren conjuntamente.

 

Un buen punto de partida es el propuesto por Eurordis (Organización Europea de Enfermedades Raras) con un análisis muy detallado de la situación, en el que da a conocer sus recomendaciones en este sentido, describiendo las posibilidades, estrategias y acciones para asegurar el acceso en su documento de posicionamiento Breaking the Access Deadlock to Leave No One Behind recientemente publicado y accesible en su página web. En este documento se describen propuestas que se agrupan en cuatro pilares sobre los que debería desarrollarse un nuevo marco colaborativo: 1) La disminución de costes y aceleración de la fase de desarrollo de medicamentos; 2) el diálogo y cooperación entre las Agencias del Medicamento y las Agencias Evaluadoras de los Estados Miembro para determinar el valor de estos medicamentos; 3) la cooperación y transparencia de los distintos Sistemas Nacionales de Salud para la fijación de precios razonables; y, por último, 4) la generación y seguimiento de las evidencia posteriores a la comercialización que permitan la reevaluación y revisión de precio.

 

Para seguir avanzando, necesitamos desarrollar un sistema que valore las distintas características de estos tratamientos, de manera sistemática y transparente; necesitamos el diálogo responsable entre la industria y los responsables de la sanidad pública con la participación de los profesionales sanitarios y los pacientes para poder entender mejor el valor de estos medicamentos y para que el resultado sea sostenible para los sistemas nacionales de salud; y necesitamos dotar de recursos específicos a esta área para que la Estrategia en Enfermedades Raras de los Sistemas Nacionales de Salud puedan resolver los problemas con los que día a día se enfrentan los pacientes y sus familias. Avanzando con un objetivo común seremos capaces de deshacer el nudo gordiano ante el que nos encontramos.

 

PARA LEER MÁS

1. Zamora B, Maignen F, O’Neill P, Mestre-Ferrandiz J, Garau M. Comparing Access to Orphan Medicinal Products (OMPs) in the United Kingdom and other European countries. Office of Health Economics Consulting Report, March 2017.

2. Iniesta M, Zetchi N, López N, Cuesta M, Brosa M. Situación actual sobre accesibilidad a los Medicamentos Huérfanos en España. Poster 29, XXXVII Jornadas de Economía de Salud, 2017.

3. DiMasi JA, Graboswki HG, Hansen RW. Innovation in the pharmaceutical industry: New estimates of R&D costs. Journal of Health Economics, 2016. 47:20-33.

4. Breaking the Access Deadlock to Leave No One Behind. A contribution by EURORDIS and its Members on possibilities for patients’ full and equitable access to rare disease therapies in Europe. January 2018. https://www.eurordis.org/es/accesspaper

5. World Health Organization (WHO). Regional Office for Europe. Access to new medicines in Europe: technical review of policy initiatives and opportunities for collaboration and research. March 2015. http:// www.euro.who.int/en/health-topics/Health-systems/health-technologies-and-medicines/publications/2015/access-to-new-medicinesin-europe-technical-review-of-policy-initiatives-and-opportunitiesfor-collaboration-and-research-2015.


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